創薬化学は、一言でいえば、医薬品を創るための基礎的な研究です。直接、医薬品とならなくとも、医薬品を開発する上できっかけや足がかりとなる化合物を創ることを目指した研究や、疾病の治療に効果的な医薬品を開発する際に生体内での標的となる分子の発見や、評価系の開発なども、この分野の研究に含まれます。癌、アルツハイマーといった難病、さらには糖尿病のような生活習慣病を含む、すべての治療薬開発に関する基礎から応用研究までのほとんどがこの分野に含まれるといっても、言い過ぎではないと思います。

現在、国内外で抗体医薬と呼ばれる医薬品が、売り上げの上位を占めつつあります。これは病気の原因となるタンパク質に対する抗体を作り、その抗体を医薬品として使用するものです。この抗体医薬に対し、タンパク質の設計図である核酸に直接作用して病気の原因となる遺伝子の発現を抑え、病気の治療を行う核酸医薬が、次世代の医薬品として期待を集めています。

国内でも日本発の核酸医薬が臨床で使用され始めましたが、抗体医薬のような大きなうねりとなるには、核酸医薬には解決すべき問題が数多く残されており、多くの研究者が日夜研究を行っています。

医薬品の素となる化合物を自分たちの研究室から

私の研究室では、生物個体や細胞に対して微量で強い生理作用を示す、新しい生理活性化合物のデザインと合成に関する研究を行っています。その中心にあるのが、核酸の構成成分であるヌクレオシドの合成化学と医薬品化学です。ヌクレオシドと構造が似た化合物には、生体内でヌクレオシドと間違われることで癌やウィルスに対して有効な働きを示すものが数多く知られており、実際臨床の場で医薬品として使用されているものもかなりあります。（最近では、新型コロナウィルス感染症の治療薬として承認されたレムデシビルも該当します。）

このようなヌクレオシドと構造の似た新しい化合物を、期待される生物活性を目指してデザインし、さらに工夫を重ねて合成を行っています。得られた化合物の生物活性評価を通じ、より優れた活性を有する化合物のデザインと合成につなげていき、ゆくゆくは医薬品の素となる化合物を、自分たちの研究室から見出すことを目標としています。

また、構造的に新しいヌクレオシドを組み込んだDNAやRNAは、これまで核酸医薬の実現を阻んできた問題を解決できる可能性を秘めています。自分たちが合成したヌクレオシドと構造の似た新しい化合物を核酸医薬の構成素子として利用することも考えています。生物活性評価や核酸医薬の設計・合成については、自分たちの研究室だけでは対応が難しいので、共同研究の形で行っています。このような研究を通じて、新たな医薬品の創製に貢献することが、研究室の究極の目標です。